Considerado o medicamento mais caro do mundo, o Zolgensma passou a ser oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS) na segunda-feira, 24. O remédio é utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, doença com a qual Livia Teles, 6, de Teutônia, foi diagnosticada há mais de cinco anos e que motivou a campanha “Todos pela Lívia”.
Para a oferta do remédio, um Acordo de Compartilhamento de Risco baseado em desempenho foi firmado entre o Ministério da Saúde e a empresa fabricante. Isso significa que o pagamento por parte do governo está condicionado ao resultado da terapia no paciente.
O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS, e será disponibilizada para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. O custo médio do medicamento é de R$ 7 milhões.
Outros medicamentos importantes para o tratamento da doença, como o Spinraza e o Risdiplan também são fornecidos pelo SUS.
Todos pela Lívia
Lívia está com 6 anos e passa pelo tratamento contra a AME, hoje sem medicamento, mas com terapias diárias
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença que causa a degeneração de neurônios motores da medula espinhal. É uma condição genética causada por mutações no gene SMN1. No Rio Grande do Sul, são pelo menos cinco crianças com o diagnóstico. Lívia Teles é uma delas.
A mãe, Luana Cristine Diehl Teles, recorda que a filha teve os primeiros “sinais” de AME quando tinha entre dois e três meses. Aos quatro, tiveram a confirmação do diagnóstico.
Lívia iniciou o tratamento recebendo a medicação Spinraza e, após a campanha, recebeu o Zolgensma. Desde então, não tem utilizado nenhuma medicação e, até que surjam novas possibilidades, estudos ou, caso ela tenha alguma perda, a família garante que vai buscar acesso a alguma das medicações, conforme for a prescrição médica.
Luana afirma que o Zolgensma foi um divisor de águas para Lívia. Segundo a mãe, a qualidade de vida e a estabilidade clínica que ela tem desde que recebeu a terapia gênica é muito grande. “Ela continua fazendo suas terapias diariamente, mas essa estabilidade permitiu que ela iniciasse presencialmente a escola, e ela adora estar lá”.
O número de internações também reduziu. Luana afirma que, desde então, nos episódios que esteve doente, conseguiram manter a filha em casa, o que, segundo ela, é muito significativo para quem convive com uma doença degenerativa.
Hoje, Lívia segue avançando, no seu ritmo. “Não sabemos até onde ela vai chegar, mas hoje ela tem condições de viver e não apenas sobreviver. Sempre seremos gratos de todo coração por todo esforço para que ela tivesse acesso à essa medicação”.
Avanços
Para Luana, a inclusão do Zolgensma no SUS é um marco importante para toda comunidade AME. Por outro lado, afirma ainda existirem inúmeros entraves. Entre eles, a disponibilização do Zolgensma apenas para bebês de até 6 meses de vida. “Isso significa que muitas crianças permanecerão à mercê de eventuais decisões judiciais para recebimento”.
Outro problema destacado por ela é que o protocolo estabeleceu que a criança não poderá usar ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. “O diagnóstico de AME ainda não foi incluído em diversos estados no teste do pezinho ampliado, apesar de ter sido criada a lei para tal. Então, a chance do diagnóstico ocorrer antes dos 6 meses de vida do bebe é pequena, e o comprometimento devido à patologia ocorre de forma muito rápida, na grande maioria das vezes”.
Segundo Luana, essa inclusão deve ser celebrada e reconhecida, mas ela acredita ser necessário priorizar também a inclusão efetiva do teste do pezinho ampliado.
