A Anvisa publicou nesta segunda-feira, 17, o registro do produto de terapia gênica Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque), da empresa Novartis Biociências S.A.
O Zolgensma é um produto de terapia gênica usado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), doença rara e grave, causada pela alteração do gene que codifica a proteína SMN (survival motor neuron), molécula necessária para a sobrevivência do neurônio motor, responsável pelo controle do movimento muscular.
A AME causa fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva e possui incidência mundial aproximada de 1:10.000 nascidos vivos. Cerca de 45% a 60% dos casos são AME do tipo 1, forma mais grave da doença, sendo a principal causa de mortalidade infantil decorrente de uma doença monogenética.
A menina teutoniense Lívia Teles foi diagnosticada com a doença e fez o tratamento com o Zolgensma na última semana, nos Estados Unidos, após uma longa campanha para arrecadação da verba necessária.
O Zolgensma obteve o registro na Anvisa para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, com até dois anos de idade, com mutações bialélicas no gene de SMN1 ou até três cópias de outro gene conhecido como SMN2.
